大象新闻记者 韩静雯 张崇曜 刘宜昕

视频：救命药来了！罕见病“黏宝宝”有望两年内用上仿制药

唯一救命药“唯铭赞”宣布今年5月将退出中国市场，让百余名“黏宝宝”患者陷入至暗时刻。

3月12日，大象新闻记者得知黏多糖贮积症ⅣA型孤儿药“唯铭赞”的国内仿制药研发，已提上日程，“顺利的话，最快2026年上半年患者们就可以用上药，并且新药还可以实现注射一次管半年！”药品研发者贺建奎接受大象新闻记者采访时表示。

从国外孤儿药即将退市的“绝境”，到国内开启仿制药研制的“逢生”，患者家属们激动不已，“孩子们已经断药一年多了，对我们来说，能有人愿意做黏多糖ⅣA型的药物研发，这本身已经很难得了！如果在2026年孩子能用上药的话真是太好了！起码那个时候他还活着，谢谢你们！”

一篇新闻报道带来的希望

2023年，大象新闻了解到罕见病黏多糖贮积症ⅣA型唯一用药“唯铭赞”将于2024年5月退出中国市场。届时，全国所有黏多糖贮积症ⅣA型患者，将同时面临无药可用的绝境。

2024年2月29日（国际罕见病日），大象新闻记者针对该群体用药困境发布深度报道，并用邮件与药企百傲万里制药美国总部持续沟通。3月8日，百傲万里制药再一次向大象新闻记者发来回复邮件，明确表示已决定不再续签“唯铭赞”的进口药品许可证。患者端端的父亲王其军得知这一情况后向记者表示，目前与其抱希望于外企，更好的解决方式是呼吁国内尽早开启仿制药的研制，“现在对大家来说，最有希望的事还是仿药。我们唯一的一个期待就是我们民族药企能够把这个仿药搞起来。”

2月29日，大象新闻报道发出后，十余位患者家属纷纷将该新闻链接转发至贺建奎。

随后，贺建奎在个人社交媒体账号上发布视频称“今天我听到了一个令人震惊的消息，黏多糖贮积症ⅣA型唯一特效药马上要面临退市，为了解决这个问题，我的实验室准备采取这样两步走的方案，第一步，贺建奎实验室将进行早期的仿制药研发及小鼠实验，目前我们已经研发出第一批的唯铭赞的替代药物，第二步，我们将与国内的大型制药企业合作，将配方、生产数据及知识产权转让给国内的大型药企，由药企完成后续的临床试验、生产及销售，相信在我们的共同努力下，将来黏多糖贮积症ⅣA型患者都将有药可用，并且能够用的起。”

仿制药来了，黏宝宝加油！

3月12日，贺建奎接受大象新闻记者专访，并透露目前黏多糖贮积症ⅣA型用药研究共分两个方向，“一种是和‘唯铭赞’药效类似的仿制药版本，一种是追求更大突破的缓释药，缓释药研发顺利的话，患者可以从以往的每周治疗一次变成半年治疗一次就可以了。”

针对仿制药的上市时间，贺建奎认为，“如果是完全的仿照‘唯铭赞’药效的这一个版本的话，我们在今年上半年就会完成动物实验，下半年就会向国家药监局申请临床许可和医学伦理委员会的批准，这两个如果都能够批准的话，那我们在年底就可以开始临床实验，明年下半年就有可能会正式申请批准上市，所以一切最顺利的话可能2026年的年初就可以了，如果是缓释药品的上市的话，整个的周期比这个慢半年，大概在2026年底可以。”

针对仿制药的药效，贺建奎解释道，“治疗效果基本是一致的，是同样的一个核心蛋白，到时候在临床实验的阶段、包括动物实验阶段，会同时注射两种药物做一个病情对比的，能明确观察病情比对的效果。”

得知自己的孩子有了用药的希望，患者端端的父亲王其军难掩激动，“这真的太好了！我们患者家属群体从去年开始就和贺博士在沟通这个事情，等到现在终于有确定消息了！2026年的话，我们等得起！因为对我们来说，能有人愿意做黏多糖四型的药物研发，这本身已经很难得了，起码孩子在那个时候他还存活着，也许别人听到我们这话会觉得不可思议，但是对我们来说，就是孩子能够在活着的时候用上药，我觉得那就真的是已经非常难得了。”